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Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant chez les primates dont l'humain.

Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études précliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Certains sérotypes naturels (AAV9) ou artificiels traversent la barrière hémato-encéphalique^[1] chez l'humain. La plupart des souches infectent indifférentement différents types de cellules, des promoteurs y sont donc souvent associés pour en cibler un (ex : GFAP pour les astrocytes). Il est utile en laboratoire couplé à un gène rapporteur (GFP, mCherry). Il est prometteur en recherche car il permet d'activer des gènes (via activation CRISPR) ou d'apporter des protéines tels que des facteurs de transcription, notamment dans le cerveau, via la circulation sanguine ou le liquide cérébrospinal et ainsi modifier l'activité des cellules nerveuses ou gliales, ou les reprogrammer en d'autres types : en particulier des astrocytes en neurones, car ces dernières ne se renouvellent pas en cas de perte. Cette technique de neuroregénération permettrait de traiter des maladies neurologiques^[2].

Notes et références

↑ (en) Qin Huang, Ken Y. Chan, Isabelle G. Tobey et Yujia Alina Chan, « Delivering genes across the blood-brain barrier: LY6A, a novel cellular receptor for AAV-PHP.B capsids », PLOS ONE, vol. 14, n^o 11,‎ 14 novembre 2019, e0225206 (ISSN 1932-6203, PMID 31725765, PMCID PMC6855452, DOI 10.1371/journal.pone.0225206, lire en ligne, consulté le 8 octobre 2020)
↑ (en) Jessica Giehrl‐Schwab, Florian Giesert, Benedict Rauser et Chu Lan Lao, « Parkinson's disease motor symptoms rescue by CRISPRa‐reprogramming astrocytes into GABAergic neurons », EMBO Molecular Medicine, vol. 14, n^o 5,‎ 9 mai 2022 (ISSN 1757-4676 et 1757-4684, PMID 35373464, PMCID PMC9081909, DOI 10.15252/emmm.202114797, lire en ligne, consulté le 3 mars 2023)

Liens externes

Notice dans un dictionnaire ou une encyclopédie généraliste :
- Store norske leksikon
(en) « Gene therapy »^{(Archive.org • Wikiwix • Archive.is • Google • Que faire ?)}, sur University College London