Vamorolon

Weißes bis fast weißes Pulver[2]

Vamorolon
Strukturformel
Strukturformel von Vamorolon
Allgemeines
Freiname Vamorolon[1]
Andere Namen
  • 17,21-Dihydroxy-16α-methylpregna-1,4,9(11)-trien-3,20-dion
  • VBP-15
Summenformel C22H28O4
Kurzbeschreibung

Weißes bis fast weißes Pulver[2]

Externe Identifikatoren/Datenbanken
CAS-Nummer 13209-41-1
EG-Nummer 236-177-8
ECHA-InfoCard 100.032.874
PubChem 3035000
ChemSpider 2299335
DrugBank DB15114
Wikidata Q27089127
Arzneistoffangaben
ATC-Code

H02AB18

Wirkstoffklasse

Corticosteroid

Wirkmechanismus

Modulation am Glucocorticoidrezeptor

Eigenschaften
Molare Masse 356,45 g·mol−1
Aggregatzustand

Fest[2]

Löslichkeit
Sicherheitshinweise
Bitte die Befreiung von der Kennzeichnungspflicht für Arzneimittel, Medizinprodukte, Kosmetika, Lebensmittel und Futtermittel beachten
GHS-Gefahrstoffkennzeichnung[3]

Achtung

H- und P-Sätze H: 317​‐​319
P: 261​‐​264​‐​272​‐​280​‐​302+352​‐​305+351+338[3]
Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen (0 °C, 1000 hPa).

Pharmakologische Daten[2]
Verabreichungsweg Oral (Einnahme)
Plasmaeiweißbindung ~ 88 %
Maximaler Plasmaspiegel nach ca. 2 Stunden
Halbwertzeit 2 Stunden
Metabolisierung Hepatisch (Phase-I- und II-Reaktionen)
Ausscheidung Fazes (30 %), Urin (48 %)

Vamorolon ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Corticosteroide. Unter dem Namen Agamree (Hersteller: Santhera Pharmaceuticals) wurde er im Oktober 2023 in den USA und in der EU zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen bzw. empfohlen.[4][5]

Die Anwendung erfolgt oral (Einnahme).

Eigenschaften

Vamorolon ist ein Corticosteroid und entwickelt seine pharmakologische Wirkung unter anderem durch Bindung an den Glucocorticoid-Rezeptor (GR). Jedoch sollen die erwünschten Wirkungen im weiteren Signalweg von den unerwünschten abgekoppelt werden („dissoziieren“), weswegen sich auch die Bezeichnung „dissoziativer GR-Ligand“ findet.[6]

Verwendung

Vamorolon ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren (USA)[2] bzw. ab 4 Jahren (EU).[5] DMD ist eine seltene muskuläre Erbkrankheit, die X-chromosomal vererbt wird und somit fast ausschließlich bei Jungen auftritt.

Klinische Prüfung

In klinischen Studien führte die tägliche Behandlung mit Vamorolon zu einer mit Prednisolon vergleichbar guten Verbesserung der Muskelkraft und Ausdauer, jedoch ohne einige der schwerwiegendsten Nebenwirkungen von Steroiden, wie insbesondere Wachstumsverzögerungen und Beeinträchtigung der Knochenstabilität.[7]

Als häufigste Nebenwirkungen wurden Merkmale des Cushing-Syndroms, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit beobachtet.[5]

Literatur

Einzelnachweise

  1. ↑ INN Recommended List 77, World Health Organisation (WHO), 9. März 2017.
  2. ↑ a b c d e f Agamree Prescribing Information [1], Santhera Pharma, abgerufen am 5. Dezember 2023.
  3. ↑ a b Datenblatt Vamorolone, ≥95% bei Sigma-Aldrich, abgerufen am 5. Dezember 2023 (PDF).
  4. ↑ FDA Approves Agamree (vamorolone) for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. In: drugs.com. Abgerufen am 5. Dezember 2023.
  5. ↑ a b c Europäische Arzneimittelagentur: Agamree – European Medicines Agency. In: ema.europa.eu. 13. Oktober 2023, abgerufen am 5. Dezember 2023 (englisch).
  6. ↑ Christopher R. Heier, Qing Yu, Alyson A. Fiorillo, Christopher B. Tully, Asya Tucker, Davi A. G. Mázala, Kitipong Uaesoontrachoon, Sadish Srinivassane, Jesse M. Damsker, Eric P. Hoffman, Kanneboyina Nagaraju, Christopher F. Spurney: Vamorolone targets dual nuclear receptors to treat inflammation and dystrophic cardiomyopathy. In: Life science alliance. 2019, Band 2, Nummer 1, S. e201800186 doi:10.26508/lsa.201800186.
  7. ↑ Michela Guglieri, Paula R. Clemens, Seth J. Perlman, Edward C. Smith, Iain Horrocks, Richard S. Finkel, Jean K. Mah, Nicolas Deconinck, Nathalie Goemans, Jana Haberlová, V. Straub, L. Mengle-Gaw, Benjamin D. Schwartz, Amy Harper, Perry B. Shieh, Liesbeth De Waele, Diana Castro, Michelle Yang, Monique M. Ryan, Craig McDonald, M. Tulinius, Richard Webster, Hugh J. McMillan, Nancy L. Kuntz, Vashmi K. Rao, Giovanni Baranello, Stefan Spinty, Anne‐Marie Childs, Annie M. Sbrocchi, Kathryn Selby, Migvis Monduy, Yoram Nevo, Juan J. Vilchez, Andres Nascimento-Osorio, Erik H. Niks, I. de Groot, Marina Katsalouli, M. James, Johannes van den Anker, Jesse M. Damsker, Alexandra Ahmet, Leanne M. Ward, Mark Jaros, Phil Shale, Utkarsh J. Dang, Eric P. Hoffman: Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy. In: JAMA Neurology. 2022, Band 79, Nummer 10, S. 1005. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.

Content Disclaimer

Informasi ini disarikan dari Wikipedia dan disajikan kembali untuk tujuan edukasi. Konten tersedia di bawah lisensi CC BY-SA 3.0. Kami tidak bertanggung jawab atas ketidakakuratan data yang bersumber dari kontribusi publik tersebut.

  1. The information displayed on this website is sourced in part or in whole from Wikipedia and has been adapted for the purpose of restating it. We strive to provide accurate and relevant information, however:
  2. There is no guarantee of absolute accuracy. Wikipedia is an open, collaborative project that can be edited by anyone, so information is subject to change.
  3. It is not intended to constitute professional advice. The content displayed is for informational and educational purposes only. For important decisions (e.g., medical, legal, or financial), please consult a professional.
  4. Content copyright. Wikipedia is licensed under the Creative Commons Attribution-ShareAlike License (CC BY-SA). This means that content may be reused with appropriate attribution and shared under a similar license.
  5. Responsible use. Any risk arising from the use of information from this website is entirely the responsibility of the user.