داروهای کم‌کاربرد

داروهای کم‌کاربرد یا داروهای نادر یا داروهای کمیاب (انگلیسی: Orphan drug) به داروهایی گفته می‌شود که جهت درمان بیماری‌های نادر بکار می‌روند.

سازمان جهانی بهداشت یک بیماری نادر را به عنوان بیماری که کمتر از ۶۵ نفر در هر ۱۰۰۰۰۰ نفر را مبتلا می‌کند، تعریف می‌کند.[۱] این داروها گران هستند و میانگین قیمت یک داروی نادر ۳۲۰۰۰ دلار آمریکا در سال برای هر بیمار است. شرکت‌های سازندهٔ داروی درمانگر، «آن را به هر قیمتی که خودشان می‌خواهند، بفروش می‌رساند».[۲][۳]

بیماری‌های نادر اغلب جدی یا تهدید کننده زندگی هستند. در سال ۱۹۸۳، دولت ایالات متحده قانونی به نام قانون داروی نادر را تصویب کرد تا به شرکت‌های داروسازی مزایای مالی خاصی برای تولید داروهای نادر بدهد. این قانون برای کمک به ارائهٔ داروهای بیشتر به بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر است.[۴]

به‌ثبت‌رساندن و بازاریابی داروهای کمیاب در اروپا و آمریکا آسان‌تر از داروهای دیگر است و از طریق اهدای «حق تولید انحصاری طولانی‌مدت» و سایر مشوق‌های مالی، سازندگان این دارو را ترغیب می‌کنند تا بیشتر به پژوهش و تولید اینگونه داروها بپردازند (که اغلب به دلیل فقدان سوددهی مناسب، تمایلی برای صرف بودجه برای پژوهش و استخدام پژوهشگر ندارند).[۵][۶]

چالش‌های توسعه داروهای کم‌کاربرد چیست؟

توسعه یک داروی نادر یک فرایند گران‌قیمت و پیچیده است که شامل تحقیق‌های گسترده، آزمایش‌های بالینی و تأییدیه‌های نظارتی است. بیماری‌های نادر، جمعیت بیماران محدودی دارد که چالش‌های زیادی را در زمینه تحقیق و توسعه ایجاد می‌کند. این چالش‌ها عبارتند از:

  1. موانع نظارتی: خارج از چالش‌های نظارتی استاندارد برای بیوتکنولوژی‌های اولیه، مانع نظارتی کلیدی که شرکت با آن مواجه است این است که آیا دارو واقعاً یک داروی نادر است یا خیر.
  2. هزینه‌های آزمایش‌های بالینی: به‌دلیل جمعیت محدود بیماران، شرکت‌ها اغلب نیاز به اجرای آزمایش‌های بالینی در بسیاری از سایت‌ها و گاهی در بسیاری از کشورها دارند. هماهنگی یک آزمایش بالینی چندمنطقه‌ای ممکن است هزینه بر و پر چالش باشد، زیرا نیاز به تأیید اخلاقی فردی در هر منطقه وجود دارد.
  3. ریسک تأمین مالی: تولید دارو برای بیماری‌های نادر می‌تواند گران باشد و همیشه این خطر وجود دارد که شرکت نتواند بودجه کافی برای حمایت از تلاش‌های تحقیق و توسعه خود را تأمین کند.[۷]

اعتبار داروی کم‌کاربرد

اعتبار داروی کم‌کاربرد یک اعتبار مالیاتی فدرال است که به شرکت‌های داروسازی انگیزه می‌دهد تا داروها و درمان‌هایی را برای بیماری‌های نادری که بر جمعیت‌های کوچک تأثیر می‌گذارند توسعه دهند. این اعتبار برای کمک به شرکت‌های دارویی در کاهش هزینه‌های تولید طراحی شده است. این اعتبار برای ۲۵٪ از هزینه‌های آزمایش بالینی واجد شرایط است.[۸]

منابع

  1. «What is an orphan drug?». JNJ.com (به انگلیسی). ۲۰۲۴-۰۲-۲۸. دریافت‌شده در ۲۰۲۴-۰۶-۰۳.
  2. Gallant, Jacques (December 4, 2014), Toronto woman with rare disease fights province for life-saving but costly drug Soliris, which costs $500,000 a year, would treat Toni Vernon's blood disease, but the health ministry is holding back, retrieved June 25, 2015
  3. «Orphan Drugs Explained». Next Investors (به انگلیسی). ۲۰۲۳-۰۶-۰۱. دریافت‌شده در ۲۰۲۴-۰۶-۰۴.
  4. "https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/orphan-drug-designation". www.cancer.gov (به انگلیسی). 02/02/2011 - 07:00. Retrieved 2024-06-03. {{cite web}}: Check date values in: |تاریخ= (help); External link in |عنوان= (help)
  5. Hadjivasiliou, Andreas (October 2014), "Orphan Drug Report 2014" (PDF), EvaluatePharma, archived from the original (PDF) on 10 اكتبر 2015, retrieved 28 June 2015 {{citation}}: Check date values in: |archive-date= (help)
  6. Rich Daly (5 September 2002). "House Offers Incentives For Development of 'Orphan' Drugs". Congressional Quarterly Daily Monitor. {{cite news}}: |access-date= requires |url= (help)
  7. «Orphan Drugs Explained». Next Investors (به انگلیسی). ۲۰۲۳-۰۶-۰۱. دریافت‌شده در ۲۰۲۴-۰۶-۰۴.
  8. "Orphan Drug Credit: What It Is, How It Works". Investopedia (به انگلیسی). Retrieved 2024-06-03.

Read other articles:

American TV series or program HomeGenreWomen's interestTalkMagazineCreated bySylvester L. Weaver, Jr.Presented byArlene FrancisNarrated byHugh DownsComposerThe Norman Paris TrioCountry of originUnited StatesOriginal languageEnglishNo. of episodes893ProductionProducersRichard Linkroum[1]Ted Rogers[2]Production locationNew York City[3]Running time1 hourOriginal releaseNetworkNBCReleaseMarch 1, 1954 (1954-03-01) –August 9, 1957 (1957-08-09)Related Th...

 

قمة قادة العشرين الاستثنائية الافتراضية 2020 شعار رئاسة السعودية لقمة العشرين تفاصيل القمة الدولة  السعودية تاريخ الانعقاد 26 مارس 2020 مكان الانعقاد (قمة افتراضية برئاسة السعودية) المشاركون أعضاء مجموعة العشرين بيانات إضافية الموقع الإلكتروني الموقع الرسمي تعديل مصدري - ...

 

2008 novel by Jodi Picoult Change of Heart Hardcover USA editionAuthorJodi PicoultCountryUnited StatesLanguageEnglishPublisherAtria BooksPublication dateMarch 4, 2008Media typePrint (hardcover)Pages461ISBN978-0-340-93583-5OCLC166373133Dewey Decimal813/.54 22LC ClassPS3566.I372 C47 2008 Change of Heart is the sixteenth novel by American author Jodi Picoult, published in 2008. The novel explores themes of loss, redemption, religion and spirituality, and punishment. Plot summary Prolog...

MasterChef Brasil Programa de televisión Género GastronomíaReality showCreado por Franc RoddamBasado en MasterChefDirigido por Patricio Diaz (2014–2018)Marisa Mestiço (2019–actualmente)Presentado por Ana Paula PadrãoJurado Paola Carosella (2014–2020)Rodrigo Oliveira (2023)Henrique Fogaça (2014–actualmente)Érick Jacquin (2014–actualmente)Helena Rizzo (2021–actualmente)Narrado por Ana Paula PadrãoPaís de origen Brasil BrasilIdioma(s) original(es) PortuguésN.º de temp...

 

قرن: قرن 12 - قرن 13 - قرن 14 عقد: 1200  1210  1220  1230  1240  1250  1260  سنة: 1234 1235 1236 - 1237 - 1238 1239 1240 1237 هـ هي سنة في التقويم الهجري امتدت مقابلةً في التقويم الميلادي بين سنتي 1821 و1822.[1][2] [3] أحمد جودت باشا أحداث ظهور تركي بن عبد الله واستيلائه على الدرعية وقتله لأبن معم

 

Artikel ini sebatang kara, artinya tidak ada artikel lain yang memiliki pranala balik ke halaman ini.Bantulah menambah pranala ke artikel ini dari artikel yang berhubungan atau coba peralatan pencari pranala.Tag ini diberikan pada November 2022. 魚介類 山岡マイコGyokairui Yamaoka MaikoSutradara Ryutaro Kajino Produser Ryutaro Kajino Ditulis olehPemeranUki SatakeKokoro TakamiMiho MatsushitaPenata musikYoshiyuki ObiSinematograferMasaki NishiokaTanggal rilis 22 Oktober 2011 ...

Artikel ini perlu diterjemahkan dari bahasa Melayu ke bahasa Indonesia. Artikel ini ditulis atau diterjemahkan secara buruk dari Wikipedia bahasa Melayu. Jika halaman ini ditujukan untuk komunitas bahasa Melayu, halaman itu harus dikontribusikan ke Wikipedia bahasa Melayu. Lihat daftar bahasa Wikipedia. Artikel yang tidak diterjemahkan dapat dihapus secara cepat sesuai kriteria A2. Jika Anda ingin memeriksa artikel ini, Anda boleh menggunakan mesin penerjemah. Namun ingat, mohon tidak menyali...

 

Species of flowering plant Calathea zebrina Scientific classification Kingdom: Plantae Clade: Tracheophytes Clade: Angiosperms Clade: Monocots Clade: Commelinids Order: Zingiberales Family: Marantaceae Genus: Calathea Species: C. zebrina Binomial name Calathea zebrina(Sims) Lindl. Synonyms[1] Calathea binotii Gentil Endocodon zebrina (Sims) Raf. Goeppertia zebrina (Sims) Nees Maranta bicolor Vell. nom. illeg. Maranta pulchella Linden ex K.Koch Maranta zebrina Sims Phrynium bicolo...

 

Die Medaille für langjährige Pflichterfüllung zur Stärkung der Landesverteidigung der Deutschen Demokratischen Republik war eine staatliche Auszeichnung der Deutschen Demokratischen Republik (DDR), welche in Form einer tragbaren Medaille verliehen wurde. Geschichte Die Medaille wurde am 8. August 1974 in vier Stufen (Bronze, Silber, Gold, Sonderstufe in Gold) gestiftet. Die Verleihung erfolgte nach einer bestimmten zurückgelegten Anzahl von Dienstjahren. Im Einzelnen hieß das: für 40-j...

Gods of Manhattan First editionAuthorScott MebusCover artistBrandon DormanCountryUnited StatesLanguageEnglishSeriesGods of ManhattanSubjectChildren's fiction, FantasyPublisherDutton PenguinPublication dateApril 17, 2008Media typePrint (hardback, paperback), e-book, audiobookPages272 pagesISBN978-0-525-47955-0Followed bySpirits in the Park  Gods of Manhattan is a 2008 children's novel by Scott Mebus.[1] The book was first released on April 17, 2008 through Dutton Pe...

 

ديك براون معلومات شخصية الميلاد 9 مايو 1926  كليفلاند، أوهايو  الوفاة 20 مايو 2000 (74 سنة)   غويلف  مواطنة الولايات المتحدة  الحياة العملية المدرسة الأم جامعة تورنتو  المهنة لاعب كرة قدم كندية  الرياضة كرة القدم الكندية  تعديل مصدري - تعديل   ديك براون (بالإن...

 

1976 film by Krishna Shah This article is about the 1976 film. For the play, see The River Niger. The River NigerDirected byKrishna ShahWritten byJoseph A. Walker(play, screenplay)Produced bySidney BeckermanStarringCicely TysonJames Earl JonesLouis Gossett Jr.Glynn TurmanJonelle AllenRoger E. MosleyCinematographyMichael D. MarguliesEdited byIrving LernerMusic byJerry GoldsteinWarDistributed byCine Artists PicturesContinental VideoReel Media Int'lRelease date14 April 1976Running time105 minute...

Карта ядерних випробувань і промислових ядерних вибухів на території СРСР (За винятком вибухів, виконаних в рамках програми сейсмозондування) Карта ядерних випробувань і промислових ядерних вибухів на території СРСР із закладкою зарядів у глибоких свердловинах. У пері...

 

Anglo-Irish playwright, writer and politician (1751–1816) This article is about Anglo-Irish playwright and politician. For his grandson, the English politician, see Richard Brinsley Sheridan (politician). For the Australian politician, see Richard Bingham Sheridan. Richard Brinsley SheridanPortrait by John Hoppner, c. 1788-92Treasurer of the NavyIn office1806–1807MonarchGeorge IIIPrime MinisterLord GrenvillePreceded byGeorge CanningSucceeded byGeorge Rose Personal detailsBorn(1751-1...

 

Football tournament season 1921 German championshipDeutsche FußballmeisterschaftReplica of the Viktoria trophyTournament detailsCountryGermanyDates22 May – 12 JuneTeams7Final positionsChampions1. FC Nürnberg2nd German titleRunner-upBFC Vorwärts 90Tournament statisticsMatches played6Goals scored23 (3.83 per match)Scoring leader(s)Luitpold Popp (5 goals)← 19201922 → The 1921 German football championship, the 14th edition of the competition, was won...

  لمعانٍ أخرى، طالع الظهر (توضيح). قرية الظهر  - قرية -  تقسيم إداري البلد  اليمن المحافظة محافظة حجة المديرية مديرية بني قيس الطور العزلة عزلة ربع البوني السكان التعداد السكاني 2004 السكان 526   • الذكور 264   • الإناث 262   • عدد الأسر 100   • عدد المساكن 9...

 

هذه المقالة يتيمة إذ تصل إليها مقالات أخرى قليلة جدًا. فضلًا، ساعد بإضافة وصلة إليها في مقالات متعلقة بها. (يونيو 2021) غرفة تجارة وصناعة إندونيسياالتاريخالتأسيس 24 سبتمبر 1968 الإطارالنوع منظمة غير حكومية المقر الرئيسي جاكرتا إندونيسيا على الخريطة البلد  إندونيسيا التنظ...

 

Paolino Vassallo ĦajjaTwelid Bormla, 24 Lulju 1856, 1856Nazzjonalità Kolonja ta' MaltaMewt Valletta, 20 Jannar 1923FamiljaUlied uri Bice Mizzi OkkupazzjoniOkkupazzjoni kompożitursurmast tal-kappella Paolino Vassallo (imwieled fl-24 ta' Lulju 1856 f'Bormla - miet fl-20 ta' Jannar 1923 fil-Belt Valletta) kien kompożitur Malti.[1] Ħajja u karriera Paolino Vassallo kien iben Salvatore Vassallo u Victoria Xicluna. Fl-età ta’ 19-il sena, mar joqgħod Pariġi biex jistudja ...

Paghimo ni bot Lsjbot. 38°16′42″S 177°02′25″E / 38.27823°S 177.04021°E / -38.27823; 177.04021 Kahiaroa Bungtod Nasod  Nuzeland Rehiyon Auckland Gitas-on 355 m (1,165 ft) Tiganos 38°16′42″S 177°02′25″E / 38.27823°S 177.04021°E / -38.27823; 177.04021 Timezone TOT (UTC+13)  - summer (DST) [[|]] (UTC+12) GeoNames 6237563 Bungtod ang Kahiaroa sa Nuzeland.[1] Nahimutang ni sa rehiyon sa Auckland, ...

 

Latvian-American disc jockey This biography of a living person needs additional citations for verification. Please help by adding reliable sources. Contentious material about living persons that is unsourced or poorly sourced must be removed immediately from the article and its talk page, especially if potentially libelous.Find sources: DJ Lethal – news · newspapers · books · scholar · JSTOR (January 2021) (Learn how and when to remove this message) DJ...

 

Strategi Solo vs Squad di Free Fire: Cara Menang Mudah!